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Actualización (8 de julio de 2021): Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha reducido la indicación de aducanumab a pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve debido a la enfermedad de Alzheimer, según una declaración de Biogen.
Actualización (14 de junio): tres miembros del comité asesor de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. que desaconsejaron la aprobación de aducanumab han renunciado en protesta, según The New York Times: Joel Perlmutter de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, David Knopman de la Clínica Mayo y Aaron Kesselheim de la Facultad de Medicina de Harvard y el Hospital Brigham and Womens.
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. ha aprobado aducanumab, un anticuerpo monoclonal con el nombre de marca Aduhelm, para tratar la enfermedad de Alzheimer en pacientes en etapa temprana. El anuncio de hoy (7 de junio) marca la primera vez en 17 años que la FDA aprueba un medicamento para tratar la enfermedad neurodegenerativa.
Después de tantas decepciones en tratamientos potenciales, la comunidad de Alzheimer ahora conoce a este enemigo mortal. finalmente se ha comprometido. Por fin, la ciencia y el tiempo están de nuestro lado, dice UsAgainstAlzheimers, una organización de defensa, en un comunicado.
Ese entusiasmo se ve atenuado por una serie de expertos que dicen que no se ha demostrado que el medicamento marque una diferencia significativa para los pacientes. Caleb Alexander, asesor de la FDA e investigador de la Universidad Johns Hopkins, desaconsejó la aprobación de medicamentos. La FDA obtiene el respeto que tiene porque tiene estándares regulatorios que se basan en evidencia firme. En este caso, creo que aprobaron el producto, le dice a Associated Press.
Aducanumab elimina las placas de amiloide en el cerebro, y los datos de un ensayo clínico inicial mostraron que es sorprendentemente efectivo para hacerlo. En general, esta es la mejor noticia que hemos tenido en mis 25 años de investigación clínica, dijo Stephen Salloway, médico del Butler Hospital en Providence, Rhode Island, quien dirigió el estudio, en 2016 cuando se publicaron esos resultados.
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Pero los resultados posteriores de dos estudios de fase 3 indicaron que aducanumab no marcaba una diferencia suficiente en las capacidades mentales de los receptores, y en 2019 Biogen y Eisai, los desarrolladores de fármacos , detuvo los juicios. Medio año después, y luego de una nueva revisión de los datos, las compañías determinaron que los participantes que recibieron la dosis más alta del medicamento experimentaron un menor deterioro cognitivo, junto con menos proteínas amiloides y tau en sus cerebros, en comparación con los participantes que recibieron un placebo. .
Las empresas decidieron buscar la aprobación regulatoria, pero en noviembre de 2020, el panel de la FDA en el que se encuentra Alexander recomendó no hacerlo, y señaló que solo uno de los dos ensayos clínicos mostró algún beneficio.
La agencia, sin embargo, siguió adelante con la aprobación, pero con condiciones. Como señala STAT, la aprobación se basa en la capacidad de los aducanumabs para eliminar las plagas de amiloide, y las empresas deberán continuar con las pruebas y demostrar el beneficio clínico para mantener el fármaco en el mercado. Al aprobar el medicamento de forma condicional, la agencia se apartó de décadas de precedentes regulatorios, informa STAT, estableciendo un nuevo estándar para tratamientos con un potencial considerable pero beneficios no probados, un estándar que también podría aplicarse a otras enfermedades devastadoras. .