Fibras musculares esqueléticas. Crédito: Berkshire Community College Bioscience Image Library/Dominio público
Un artículo publicado recientemente detalla la seguridad y eficacia de la administración de nusinersen a través de un sistema de catéter intratecal (SIC) subcutáneo para pacientes con AME con enfermedad avanzada. La AME es una enfermedad genética devastadora que conduce a la degeneración progresiva de las neuronas motoras que controlan el movimiento, la deglución y la respiración. El novedoso sistema SIC se compone de un catéter intratecal que está conectado a un puerto de infusión implantable. El sistema SIC se creó para abordar las complicaciones de la administración de nusinersen derivadas de deformidades o fusiones significativas de la columna que se encuentran comúnmente en pacientes con AME.
En el estudio de seguridad, diecisiete (17) participantes comenzaron la terapia entre los 2,7 y los 31,5 años de edad y recibieron entre 9 y 12 dosis de nusinersen a través de SIC. Un estudio de eficacia separado incluyó un subgrupo de 11 participantes con tres copias de SMN2 que no eran ambulatorios, no habían recibido tratamiento y tenían una anatomía compleja de la columna.
Ocurrió un total de 14 eventos adversos relacionados con el tratamiento entre 12 de los Participantes. Todos estaban relacionados con la SIC y no nusinersen. Cuatro SIC requirieron revisión quirúrgica debido a un mal funcionamiento mecánico con o sin fuga de líquido cefalorraquídeo y uno fue retirado debido a una infección por meningitis.
Se observaron mejoras en el rendimiento medio en la prueba de clavija de nueve agujeros en dominante (15,9 % ) y manos no dominantes (19,0%) y la fuerza de prensión aumentó un 44,9%. No se observaron cambios significativos en las escalas motoras, la fuerza muscular, la función pulmonar o los biomarcadores de AME.
El sistema SIC permite que los pacientes, incluso aquellos con una anatomía compleja de la columna, reciban tratamientos con nusinersen en un entorno ambulatorio. Tiene una tasa de éxito técnico similar a la de las estrategias de administración guiada por TC más complejas y costosas, pero está sujeta a fallas mecánicas e infecciones. Para los pacientes de AME con enfermedad avanzada, estos riesgos se pueden sopesar frente a una expectativa de mejoras pequeñas pero funcionalmente significativas en la función del brazo y la mano.
La investigación se publicó en Muscle & Nerve.
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Nuevo método de administración de nusinersen identificado para pacientes con atrofia muscular espinal Más información: Vincent J. Carson et al, Nusinersen por catéter intratecal subcutáneo para pacientes con atrofia muscular espinal sintomática con complejo anatomía de la columna, Muscle & Nerve (2021). DOI: 10.1002/mus.27425 Proporcionado por Clinic for Special Children Cita: Datos de seguridad y eficacia publicados para el nuevo método de administración de fármacos nusinersen para pacientes con atrofia muscular espinal (25 de octubre de 2021) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https ://medicalxpress.com/news/2021-10-safety-efficacy-published-nusinersen-drug.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.